O perigo de se apaixonar por um tratamento
Na medicina, dedicação merece reconhecimento. A eficácia de uma terapia, porém, precisa ser demonstrada.
Dedicar quase 30 anos a uma linha de pesquisa exige persistência, competência e compromisso. A trajetória da professora Tatiana Sampaio, da Universidade Federal do Rio de Janeiro, à frente das pesquisas com a polilaminina, merece reconhecimento. O Brasil precisa valorizar os cientistas que enfrentam décadas de dificuldades para investigar possibilidades de tratamento.
Mas existe uma fronteira que nenhum pesquisador, por mais respeitável que seja, pode perder de vista: a diferença entre acreditar em uma hipótese e demonstrar que ela funciona. Quando uma hipótese deixa de admitir contestação, aproxima-se do dogma e afasta-se da ciência.
A discussão sobre a polilaminina oferece uma oportunidade para explicar essa diferença. A autorização de um estudo clínico não equivale à aprovação de um tratamento. Em janeiro de 2026, a Anvisa autorizou um estudo de fase 1 com cinco participantes, voltado principalmente à avaliação de segurança. A própria agência esclareceu que esse desenho é insuficiente para avaliar a eficácia da substância.
Muitas pesquisas começam com o que chamamos de plausibilidade biológica: uma explicação coerente para que determinada intervenção possa funcionar. Uma substância interfere em um mecanismo celular, favorece o crescimento de prolongamentos dos neurônios ou apresenta resultados animadores em animais. Isso justifica investigar. Ainda não demonstra benefício para pacientes.
O organismo humano é mais complexo que uma cultura de células ou um modelo experimental. Uma substância pode atuar no mecanismo desejado e, mesmo assim, não produzir uma recuperação relevante. Pode também provocar efeitos adversos que superem seus benefícios.
É nesse ponto que entram os estudos clínicos e a estatística.
Imagine, em um exemplo inteiramente hipotético, que seis de dez pacientes apresentem melhora depois de receber uma substância. Parece um resultado extraordinário. Mas quantos melhorariam com cirurgia, reabilitação e a evolução natural da lesão? Se seis de dez pacientes semelhantes melhorassem sem a substância, não teríamos demonstrado um benefício adicional.
Por isso, quando viável e eticamente adequado, comparamos grupos semelhantes, distribuídos por sorteio entre o tratamento experimental e o grupo de comparação. Todos devem receber os cuidados necessários. Avaliadores que desconhecem qual tratamento cada participante recebeu ajudam a reduzir a influência das expectativas sobre os resultados.
Também precisamos de um número suficiente de participantes. Em grupos pequenos, o acaso pode produzir diferenças impressionantes. Amostras maiores permitem estimativas mais precisas e aumentam a possibilidade de identificar efeitos adversos menos frequentes. Mas quantidade, sozinha, não resolve: um estudo grande e mal planejado pode continuar levando a conclusões equivocadas.
A estatística ajuda a medir o tamanho do benefício e a incerteza que existe ao redor dele. Uma diferença “estatisticamente significativa” ainda precisa representar uma melhora importante na vida do paciente. E a ausência de diferença em um estudo pequeno pode simplesmente indicar que faltaram participantes para esclarecer a questão.
A história da medicina brasileira oferece um alerta com a fosfoetanolamina, divulgada como uma suposta solução contra o câncer. No estudo realizado pelo Instituto do Câncer do Estado de São Paulo, os resultados não atingiram os critérios de atividade necessários para justificar a continuidade